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患者报告的结果数据

PRO 评估的重点是捕捉治疗对患者报告的 HRQoL 和治疗相关症状和 AE 的影响。¹

方法与工具

根据慢性病治疗功能评估(FACIT)指南计算总分。¹

评估的 PRO 包括

• 健康相关生活质量 (HRQoL) (FACT-B)，
• 症状负担 (FACT-B GP5)，
• ET 症状（FACT-ES，2 个认知/3 个膀胱 FACIT 项目）
• 疲乏（FACIT-疲乏）。¹ 

所有 PRO 项目均使用 5 分制量表

• 0： 一点也不
• 1： 有一点
• 2： 有些
• 3： 相当
• 4： 非常。^1,2

FACT-ES 项目 C5“我有腹泻”、FACT-B 项目 GP5“我对治疗的副作用感到困扰”、ES1“我有潮热”、BRM1“我关节疼痛”随时间的评分频率;调查了 FACIT-F An1“我感到疲劳”和 An2“我感到疲倦”。^1,3

患者报告的结果是手动管理的，并在以下阶段评估

• 基线（随机化）
• 治疗期间的第 3、6、12、18 和 24 个月，以及
• 随访（停药后 1、6 和 12 个月）。¹

总分增加代表 HRQoL 改善。¹ 

患者报告结果数据的统计分析

使用混合效应重复测量模型分析患者报告的结果，以比较平均总结评分和项目评分，以及治疗组与基线的变化。¹

对反映常见不良事件的项目进行了探索性分析，包括

• 腹泻
• 疲乏
• 关节痛(复合疼痛)，和
• 潮热。¹

由于试验规模较大，PRO 数据的比较过于强大，并且无论临床意义如何，各组之间的任何数值差异都可能在 5% 的水平上具有统计学意义。因此，对于总分，基线时半个标准差 (0.5 SD) 的效应大小用于表示最小重要差异 (MID) 的保守估计。对于项目分数，1 的变化（即，相当于从一个响应级别移动到下一个响应级别）被认为是有意义的。¹

结果

在预先指定的 PO 分析（数据截止日期：2020 年 7 月 8 日；中位随访时间，19 个月）中，在安全人群（接受≥1 剂 ET ± 阿贝西利的患者；n=5591）中评估了患者报告的结果。¹

随后的长期分析包括整个阿贝西利治疗期（两年）和一年的治疗后数据。³总结这些信息的信息图表位于补充信息。 

PRO 的患者依从性在治疗期间 >90%，在治疗后期间约 80%。^1,3

有关 monarchE意向治疗(ITT)、安全性人群、基线时 PRO 评估以及已完成治疗（24 个月）的详细信息，请参见表 1。

表 1. monarchE 患者报告结局人群^1,2 

缩略词： ET = 内分泌治疗；FACIT = 慢性病治疗的功能评估；FACT = 癌症治疗的功能评估； ITT = 意向治疗；PRO = 患者报告结局。

上次审阅日期：2024年5月30日

参考文献

1. Rugo HS, O’Shaughnessy J, Boyle F, et al; monarchE Committee Members. Adjuvant abemaciclib combined with endocrine therapy for high-risk early breast cancer: safety and patient-reported outcomes from the monarchE study. Ann Oncol. 2022;33(6):616-627. https://doi.org/10.1016/j.annonc.2022.03.006

2. Tolaney S, Blancas I, Im YH, et al. Patients' quality of life and side effect perceptions in monarchE, a study of abemaciclib plus endocrine therapy in adjuvant treatment of HR+, HER2-, node-positive, high-risk, early breast cancer. The breast. 2021;56(suppl 1):S20-S21. St. Gallen International Breast Cancer Conference abstract P008. https://doi.org/10.1016/S0960-9776(21)00096-5

3. Tolaney S, Guarneri V, Seo J, et al. Long-term patient-reported outcomes from monarchE: Abemaciclib plus endocrine therapy as adjuvant therapy for HR+, HER2-, node-positive, high-risk, early breast cancer. Eur J Cancer. 2024;199:113555. https://doi.org/10.1016/j.ejca.2024.113555

补充信息

图 1.